Terapia génica
La terapia génica consiste en introducir un gen funcional en una persona que tiene un gen dañado. La Comisión Europea ha aprobado este método para un tratamiento concreto. El tratamiento mediante el producto Glybera utiliza un virus para infectar las células musculares con una copia funcional del gen. La Comisión Europea ha autorizado la comercialización de Glybera, lo que significa que puede venderse en toda la UE.
Una de cada millón de personas tiene copias dañadas del gen de la lipasa necesario para descomponer las grasas. La grasa se acumula en la sangre, lo que provoca dolor e inflamación del páncreas (pancreatitis). Es una enfermedad potencialmente mortal. Hasta ahora, la única forma de controlar la enfermedad es llevar una dieta muy baja en grasas.
Cuando se utiliza de este modo, un virus es un vector. Eso significa que es un portador; el gen se ha insertado en el genoma viral, y el virus lo introduce en las células humanas. La técnica se llama transfección. Esta técnica es diferente de la técnica de noqueo de genes, que no utiliza un vector viral.
Terapia génica mediante un vector de adenovirus. Se introduce un nuevo gen en un virus, que luego se introduce en un ser humano. Si el tratamiento tiene éxito, el nuevo gen fabricará una enzima que funcionará y tratará la enfermedad.
China
China fue el primer país en aprobar la producción comercial de una terapia génica, en 2003. Esa terapia génica es para el carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (HNSCC), un cáncer que se da en el 10% de los nuevos cánceres en China. En China hay 2,5 millones de nuevos pacientes de cáncer cada año.
Vendida bajo la marca Gendicine, la primera terapia génica comercial del mundo también utiliza un virus para insertar el gen en el genoma humano.
Pasado
Se habló de la posibilidad de la terapia génica tan pronto como se conocieron las funciones del ADN y el ARN. La primera publicación específica fue en 1972.
Futuro
Hay muchos más tipos de terapia génica en fase de ensayo. Está claro que un ciclo de acontecimientos formará parte de la futura medicina clínica: Análisis de la secuencia del ADN > identificar los genes defectuosos > arreglar los genes con terapia génica o knockout génico. A veces hay problemas de efectos secundarios, que pueden descubrirse en la fase de ensayo. Actualmente existe una base de datos que recoge todos los ensayos clínicos conocidos.
Preguntas y respuestas
P: ¿Qué es la terapia génica?
R: La terapia génica es el proceso de insertar un gen funcional para sustituir a un gen dañado en el paciente.
P: ¿Qué producto ha aprobado la Comisión Europea para la terapia génica?
R: La Comisión Europea ha aprobado el producto Glybera para la terapia génica.
P: ¿Cómo trata Glybera el trastorno genético?
R: Glybera utiliza un virus para infectar las células musculares con una copia funcional del gen para tratar el trastorno genético.
P: ¿Qué es el gen de la lipasa y por qué es importante?
R: El gen de la lipasa es un gen necesario para descomponer las grasas. Es importante porque tener copias dañadas del gen puede hacer que la grasa se acumule en la sangre, provocando pancreatitis, que es potencialmente mortal.
P: ¿Qué técnica utiliza Glybera para la terapia génica?
R: Glybera utiliza la técnica de transfección, en la que el vector vírico introduce el gen en las células humanas.
P: ¿Qué es un vector vírico?
R: Un vector vírico es un portador que introduce material genético en las células.
P: ¿En qué se diferencia la técnica de transfección de la técnica de knockout génico?
R: La técnica de transfección implica el uso de un vector vírico para insertar una copia funcional del gen, mientras que la técnica de knockout génico no utiliza un vector vírico. El objetivo de la técnica de knockout génico es eliminar o inutilizar un gen.
