Ensayo clínico: definición, fases, tipos y seguridad
Ensayo clínico: definición, fases, tipos y seguridad — guía clara y práctica sobre cómo funcionan, quién participa y medidas para proteger a pacientes.
Un ensayo clínico es uno de los pasos necesarios para introducir un nuevo medicamento o terapia. Dependiendo del fármaco, se inscriben en un estudio voluntarios o pacientes que padecen una enfermedad o dolencia. En general, una parte de las personas que participan recibirán el fármaco real, o un buen tratamiento, y el resto de las personas recibirán un tratamiento o fármaco que no tiene ningún efecto, llamado placebo. Estos ensayos son pruebas estadísticas.
Ejemplos de diseños de estudios:
Fases de un ensayo clínico
- Fase I: su objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerancia del fármaco, determinar la dosis segura y estudiar cómo se comporta el medicamento en el organismo (farmacocinética y farmacodinámica). Suele realizarse con voluntarios sanos o con pacientes y el número de participantes es pequeño (habitualmente decenas).
- Fase II: se busca una primera señal de eficacia y se continúa evaluando la seguridad. Participan más pacientes (cientos aproximadamente) y se prueban distintas dosis para seleccionar la más adecuada.
- Fase III: son estudios más amplios y definitivos que comparan el nuevo tratamiento con el estándar de atención o con placebo si procede. Su objetivo es confirmar eficacia, monitorizar efectos adversos y recopilar la información necesaria para la aprobación regulatoria. El tamaño puede variar desde varios cientos hasta miles de participantes.
- Fase IV (post‑comercialización): se realiza después de la autorización para detectar efectos adversos raros, estudiar eficacia en poblaciones más amplias o en situaciones de uso real, y evaluar aspectos de farmacovigilancia y resultados a largo plazo.
Tipos y diseños de ensayos
Existen distintos diseños según cómo se asigna el tratamiento, cómo se oculta la información y los objetivos del estudio. Algunos ejemplos comunes:
- Aleatorizado controlado: los participantes se asignan al azar a los grupos (tratamiento experimental vs control). Es el diseño de referencia para demostrar eficacia.
- Doble ciego: ni los participantes ni el personal del estudio conocen qué tratamiento recibe cada persona; reduce sesgos.
- Simple ciego: sólo el participante o sólo el investigador desconoce la asignación.
- Abierto: ambas partes conocen el tratamiento; se usa cuando el cegamiento no es posible.
- Cruzado: cada participante recibe, en distintos períodos, más de un tratamiento (sirve cuando el efecto del tratamiento es reversible y la enfermedad estable).
- Factorial: permite estudiar simultáneamente el efecto de dos o más intervenciones y sus interacciones.
- No aleatorizados o cuasi‑experimentales: se usan cuando la aleatorización no es factible por razones éticas o prácticas.
- Estudios observacionales (cohortes, casos y controles): no son ensayos clínicos propiamente dichos porque no asignan intervenciones; sirven para estudiar asociaciones y seguridad en la práctica real.
Seguridad y protección de los participantes
- Consentimiento informado: antes de participar, toda persona debe recibir información clara sobre objetivos, riesgos, beneficios previsibles, procedimientos y su derecho a retirarse en cualquier momento, y debe firmar un consentimiento.
- Comités de ética y revisión: los protocolos se someten a comités de ética independientes que evalúan el balance riesgo/beneficio y la protección de los participantes.
- Buenas Prácticas Clínicas (GCP): los ensayos deben seguir normas internacionales y regulaciones locales que garantizan la calidad y la seguridad.
- Vigilancia de seguridad: existen procedimientos para notificar y gestionar eventos adversos, y comités de monitorización de datos (Data Safety Monitoring Boards, DSMB) que pueden recomendar interrumpir o modificar un ensayo por razones de seguridad o eficacia.
- Uso de placebo: éticamente aceptable en algunas situaciones, pero no cuando impedir el tratamiento eficaz conocido puede generar daño; en esos casos se emplea un comparador activo.
- Confidencialidad: los datos personales se protegen y se emplean con fines de investigación respetando la normativa de privacidad aplicable.
Diseño estadístico y tamaño muestral
El diseño estadístico define los criterios de inclusión/exclusión, los objetivos primarios y secundarios, el método de asignación, las medidas de resultado y el análisis. El tamaño muestral se calcula para asegurar que el estudio tenga suficiente potencia para detectar una diferencia clínicamente relevante entre grupos (si existe), minimizando errores estadísticos. Estos cálculos dependen de la variabilidad esperada, la magnitud del efecto que se considera importante y el nivel de confianza deseado.
Derechos y obligaciones de las personas que participan
- Tienen derecho a recibir información comprensible y suficiente y a dar o retirar su consentimiento sin penalización.
- Pueden abandonar el estudio en cualquier momento y deben ser informados sobre los resultados que les conciernen si procede.
- Debido a su participación, se les debe ofrecer atención adecuada en caso de sufrir efectos adversos relacionados con el estudio; en muchos países existe cobertura o compensación para daños derivados del ensayo.
Registro, transparencia y publicación
Los ensayos clínicos suelen registrarse en bases de datos públicas antes de iniciarse para favorecer la transparencia (registro de protocolo, objetivos y criterios). Los resultados deben publicarse o hacerse accesibles, tanto si son positivos como si son negativos, para evitar sesgos de publicación y permitir que la comunidad científica y la población conozcan la evidencia completa.
Cómo encontrar y valorar un ensayo clínico
- Puede consultarse el registro público de ensayos de su país o bases internacionales. Verifique que el estudio esté aprobado por un comité de ética y que exista información clara sobre riesgos y beneficios.
- Pregunte al equipo investigador sobre el propósito del estudio, las alternativas de tratamiento, la duración, las visitas requeridas, la cobertura de costos y la política de confidencialidad.
Conclusión
Los ensayos clínicos son esenciales para avanzar en terapias eficaces y seguras, pero requieren un diseño riguroso, supervisión ética y transparencia. La participación es voluntaria y está protegida por normas destinadas a minimizar riesgos y respetar los derechos de las personas.
Historia
Los ensayos clínicos se introdujeron por primera vez en El canon de la medicina de Avicena en el año 1025 d.C., donde estableció las normas para el uso experimental y las pruebas de los medicamentos. Escribió una guía precisa para la experimentación práctica en el proceso de descubrir y probar la eficacia de los medicamentos y sustancias médicas. Estableció las siguientes reglas y principios para probar la eficacia de los nuevos fármacos y medicamentos, que siguen siendo la base de los ensayos clínicos modernos:
- El medicamento debe estar libre de cualquier cualidad accidental extraña.
- Debe utilizarse en una enfermedad simple, no compuesta.
- El medicamento debe probarse con dos tipos de enfermedades contrarias, porque a veces un medicamento cura una enfermedad por sus cualidades esenciales y otra por las accidentales.
- La calidad del medicamento debe corresponder a la fuerza de la enfermedad. Por ejemplo, hay algunos fármacos cuyo calor es inferior a la frialdad de ciertas enfermedades, por lo que no tendrían ningún efecto sobre ellas.
- Hay que respetar el tiempo de la acción, para no confundir la esencia y el accidente.
- Hay que ver que el efecto de la droga se produce constantemente o en muchos casos, ya que si no ocurriera, sería un efecto accidental.
- La experimentación debe hacerse con el cuerpo humano, ya que probar un medicamento en un león o un caballo podría no demostrar nada sobre su efecto en el hombre.
Uno de los ensayos clínicos más famosos fue la demostración de James Lind en 1747 de que los cítricos curan el escorbuto. Comparó los efectos de varias sustancias ácidas diferentes, desde el vinagre hasta la sidra, en grupos de marineros afectados, y descubrió que el grupo al que se le dieron naranjas y limones se había recuperado en gran medida del escorbuto después de 6 días.
Frederick Akbar Mahomed (fallecido en 1884), que trabajaba en el Guy's Hospital de Londres, hizo importantes contribuciones al proceso de los ensayos clínicos durante sus detallados estudios clínicos, en los que "separó la nefritis crónica con hipertensión secundaria de lo que ahora denominamos hipertensión esencial". También fundó "el Registro de Investigación Colectiva de la Asociación Médica Británica; esta organización recogía datos de los médicos que ejercían fuera del ámbito hospitalario y fue la precursora de los modernos ensayos clínicos colaborativos."
Preguntas y respuestas
P: ¿Qué es un ensayo clínico?
R: Un ensayo clínico es un procedimiento vital para probar nuevos fármacos o terapias antes de que se pongan a disposición del público.
P: ¿Quién participa en un ensayo clínico?
R: En un ensayo clínico participan voluntarios o pacientes con una enfermedad.
P: ¿Qué tipos de tratamientos reciben los participantes en un ensayo clínico?
R: Los participantes reciben el fármaco o la terapia que se está probando, o bien un placebo que no tiene ningún efecto.
P: ¿Cómo se realizan los ensayos clínicos?
R: Los ensayos clínicos son pruebas estadísticas e implican un diseño de estudio.
P: ¿Por qué son importantes los ensayos clínicos?
R: Los ensayos clínicos son esenciales para determinar la eficacia y seguridad de nuevos fármacos o terapias para enfermedades.
P: ¿Quién se beneficia de los ensayos clínicos?
R: Los ensayos clínicos benefician a los pacientes que se benefician de los nuevos tratamientos y a los profesionales sanitarios que los utilizan.
P: ¿Pueden los ensayos clínicos determinar si una nueva terapia o medicamento es seguro?
R: Sí, los ensayos clínicos ayudan a determinar la seguridad de los nuevos tratamientos antes de que se pongan a disposición del público.
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