Sistema de transposones de la Bella Durmiente
El sistema de transposones de la Bella Durmiente (SB) es un vector no viral para la terapia génica (ref: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/). El sistema SB permite una transferencia génica estable de alto nivel y una expresión transgénica sostenida en múltiples tipos de células somáticas humanas primarias, lo que representa una estrategia de transferencia génica muy atractiva para el uso clínico. (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527). La transfección basada en el transposón Sleeping Beauty (SB) es un sistema de dos componentes que consiste en una transposasa y un transposón que contiene secuencias de repetición invertida/repetición directa (IR/DR) que dan lugar a una integración precisa en un dinucleótido TA. El transposón se diseña con un casete de expresión de interés flanqueado por IR/DRs, y la transposasa SB media la integración estable y la expresión fiable a largo plazo del gen de interés. Recientemente se ha demostrado que la SB media eficazmente la transferencia de genes y la expresión estable de genes en células madre embrionarias (ES) humanas (http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full).
Preguntas y respuestas
P: ¿Qué es el sistema de transposones de la Bella Durmiente (SB)?
R: El sistema de transposones de la Bella Durmiente (SB) es un vector no vírico para terapia génica que permite una transferencia génica estable de alto nivel y una expresión transgénica sostenida en múltiples tipos de células somáticas humanas primarias.
P: ¿Por qué el sistema SB es una estrategia de transferencia génica atractiva para uso clínico?
R: El sistema SB es atractivo porque permite una transferencia génica estable y una expresión a largo plazo del gen de interés en células humanas.
P: ¿Cuáles son los dos componentes del sistema de transfección basado en transposones SB?
R: Los dos componentes del sistema de transfección basado en transposones SB son una transposasa y un transposón que contiene secuencias de repetición invertida/repetición directa (IR/DR).
P: ¿Cómo garantiza el sistema de transposones SB una integración precisa en un dinucleótido TA?
R: El sistema de transposón SB garantiza una integración precisa en un dinucleótido TA porque el transposón está diseñado con un casete de expresión de interés flanqueado por IR/DR, y la transposasa SB media la integración estable.
P: ¿Cuál es el papel del transposón en el sistema SB?
R: El transposón en el sistema SB contiene un casete de expresión de interés flanqueado por IR/DRs y media la integración estable y la expresión fiable a largo plazo del gen de interés.
P: ¿Puede el sistema SB mediar eficazmente en la transferencia de genes en células madre embrionarias (ES) humanas?
R: Sí, investigaciones recientes han descubierto que el sistema SB media eficazmente la transferencia de genes y la expresión génica estable en células madre embrionarias (ES) humanas.
P: ¿Cuál es la fuente de información del texto sobre el sistema SB?
R: La fuente de información para el texto sobre el sistema SB incluye varios artículos de investigación publicados en PubMed y CSH Protocols.
